پایگاه خبری وبدا

استاد و مدیر گروه ژنتیک پزشکی دانشگاه علوم پزشکی مشهد از پیشرفت دو طرح پژوهشی در حوزه ژن‌درمانی برای بیماران مبتلا به تالاسمی و سرطان معده خبر داد و گفت: در طرح تالاسمی، اصلاح ژن جهش‌یافته در مرحله آزمایشگاهی با موفقیت دنبال شده و در طرح سرطان معده نیز نخستین بیمار، سلول‌های تغییر ژنتیکی‌یافته را دریافت کرده است؛ اقداماتی که با هدف دستیابی به روش‌های نوین درمانی و پس از تکمیل بررسی‌های ایمنی و اثربخشی ادامه می‌یابد.

دکتر محمدرضا عباس‌زادگان  در گفتگو با وب دا  با تشریح ظرفیت‌های ژن‌درمانی در درمان بیماری‌های صعب‌العلاج اظهار کرد: ژن‌درمانی از فناوری‌های بنیادین در مسیر توسعه درمان‌های نوین است و می‌تواند افق‌های تازه‌ای برای درمان برخی بیماری‌هایی که گزینه‌های درمانی محدودی دارند، فراهم کند.

وی با اشاره به فعالیت‌های گروه ژنتیک پزشکی دانشگاه علوم پزشکی مشهد در این زمینه افزود: در حال حاضر دو مسیر پژوهشی در زمینه درمان بیماران مبتلا به تالاسمی و سرطان معده دنبال می‌شود که یکی در مرحله مطالعات آزمایشگاهی و دیگری وارد مرحله اولیه اجرای درمان شده است.

اصلاح ژن جهش‌یافته؛ گامی در مسیر درمان تالاسمی

مدیر گروه ژنتیک پزشکی دانشگاه علوم پزشکی مشهد درباره طرح پژوهشی مرتبط با بیماران تالاسمی گفت: در این طرح تلاش می‌کنیم با استفاده از مهندسی ژنتیک، ژن جهش‌یافته بیماران را اصلاح کنیم. در مرحله آزمایشگاهی موفق شده‌ایم اصلاح جهش ژنی را در سلول‌های مورد مطالعه محقق کنیم و نشان دهیم که امکان دستیابی به نسخه سالم ژن وجود دارد.

وی در عین حال با تأکید بر ضرورت بررسی دقیق ایمنی این روش تصریح کرد: مهندسی ژنتیک ممکن است با تغییرات ناخواسته و خارج از هدف در ژنوم همراه باشد؛ ازاین‌رو، در شرایط فعلی نمی‌توان ژن اصلاح‌شده را به بیماران منتقل کرد و لازم است روش‌های مهندسی ژنتیک با استفاده از فناوری‌ها و آنزیم‌های جدید بهینه‌سازی شوند.

عباس‌زادگان ادامه داد: اصلاح اختصاصی جهش‌های مرتبط با تالاسمی بتا از موضوعات مورد توجه پژوهشگران در سطح جهان است و ما نیز امیدواریم با تکمیل مطالعات و رفع ملاحظات ایمنی، طی یک تا دو سال آینده امکان آغاز کارآزمایی بالینی این طرح فراهم شود.

فعال‌سازی سیستم ایمنی علیه سلول‌های سرطانی در طرح پژوهشی سرطان معده

وی در ادامه به یکی دیگر از طرح‌های گروه ژنتیک پزشکی دانشگاه علوم پزشکی مشهد اشاره کرد و گفت: در این طرح، بیماران مبتلا به سرطان معده جامعه هدف هستند. در واقع، ژنی به سلول‌های دندریتیک بیماران منتقل می‌شود تا این سلول‌ها بتوانند شاخص‌ها و پروتئین‌های اختصاصی تومور را شناسایی و به سیستم ایمنی معرفی کنند؛ فرایندی که با هدف فعال‌سازی پاسخ ایمنی بدن علیه سلول‌های سرطانی انجام می‌شود.

این استاد دانشگاه با اشاره به تجربه‌های پژوهشی بین‌المللی در این حوزه افزود: رویکردهای مشابه، به‌ویژه در زمینه برخی سرطان‌ها از جمله سرطان پروستات، در سطح جهان مورد بررسی قرار گرفته‌اند و کاربرد این روش‌ها در سرطان‌های دستگاه گوارش نیز در مراحل کارآزمایی بالینی دنبال می‌شود.

عباس‌زادگان با اشاره به ویژگی پروتئین طراحی‌شده در این طرح اظهار کرد: پروتئینی که در این پژوهش تهیه کرده‌ایم، بر اساس طراحی ژنتیکی اختصاصی و بومی کشور است. این پروتئین از طریق انتقال ژن به سلول‌های دندریتیک استخراج‌شده از خود بیمار منتقل می‌شود تا پس از آماده‌سازی و بازگرداندن سلول‌ها به بدن بیمار، سیستم ایمنی برای شناسایی و مقابله با تومور فعال شود.

تزریق سلول‌های تغییر ژنتیکی‌یافته به نخستین بیمار

وی درباره روند اجرای این طرح گفت: سلول‌های بنیادی نخستین بیمار حدود سه هفته پیش استخراج و تغییرات ژنتیکی موردنظر در آن‌ها اعمال شد و ۱۰ روز پیش نیز این سلول‌ها به بیمار تزریق شدند. خوشبختانه در این مدت وضعیت عمومی بیمار مساعد بوده و تاکنون نشانه‌ای از سمیت یا عارضه سمی ناشی از این درمان مشاهده نشده است.

مدیر گروه ژنتیک پزشکی دانشگاه علوم پزشکی مشهد با تأکید بر اینکه این اقدام در کنار سایر روش‌های درمان سرطان انجام می‌شود، افزود: بر اساس اندازه‌گیری‌های آزمایشگاهی، میزان یکی از تومورمارکرهای بیمار حدود ۵۰ درصد کاهش یافته است. این تغییر می‌تواند نشانه‌ای اولیه و امیدوارکننده باشد، اما ارزیابی اثربخشی درمان به پیگیری‌های بیشتر و بررسی روند تغییرات در ادامه درمان نیاز دارد.

وی ادامه داد: در برنامه درمانی پیش‌بینی شده است که تزریق سلول‌های تغییر ژنتیکی‌یافته در سه نوبت و با فاصله‌های دو هفته‌ای انجام شود و امیدواریم با تکمیل این مراحل و پیگیری وضعیت بیمار، نتایج مطلوبی حاصل شود.

عباس‌زادگان در پایان با اشاره به ظرفیت‌های پژوهشی دانشگاه علوم پزشکی مشهد در حوزه ژنتیک و پزشکی بازساختی ابراز امیدواری کرد که تداوم مطالعات، بهینه‌سازی روش‌های ژن‌درمانی و ارزیابی دقیق ایمنی و اثربخشی آن‌ها، زمینه‌ساز توسعه راهکارهای درمانی نوین برای بیماران مبتلا به بیماری‌های دشواردرمان باشد.